Ein Wirkstoff nur für sie

Ein Team von US-Ärzten wird bei Valeria eine neuartige Behandlung ausprobieren. Sie könnte auch Alzheimer-Patienten helfen.

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Die 15 Monate alte Valeria trägt einen sehr seltenen Gendefekt. Vorausgesagt ist, dass sie sich geistig und motorisch nicht normal entwickeln wird, weil die Nervenzellen nicht richtig miteinander kommunizieren können.

Ein Team von US-Ärzten ist jedoch bereit, eine experimentelle Therapie anzuwenden. Dabei sollen Wirkstoffe mit dem sperrigen Namen Antisense-Oligonukleotide (ASO) eingesetzt werden.

ASO lösen bei Wissenschaftlern, die neurologische Krankheiten erforschen, derzeit «Aufregung und Enthusiasmus» aus, sagte John Day von der Stanford Universität im letzten Jahr auf einer Konferenz, wo Experten ihre Ergebnisse mit den Substanzen vorstellten. Vor gut zwei Jahren kam der Wirkstoff Nusinersen (Spinraza) von der Firma Biogen auf den Markt. Diese Substanz, die gegen einen anderen Gendefekt eingesetzt wird (Spinale Muskelatrophie, SMA), kann Fehler im Erbgut korrigieren. Der Wirkstoff besteht aus synthetischen Oligonukleotiden.

Oligonukleotide sind ähnlich aufgebaut wie die DNA, aus der ein Gen besteht und ähnlich wie die RNA, welche die Vorlage für ein Protein bildet. Ist bei einer Krankheit ein Gen defekt, so ist auch die RNA verändert und schliesslich auch das Protein. Oligonukleotide können nun exakt passend zur jeweiligen defekten RNA im Labor hergestellt werden, sich an diese RNA binden und sie aus dem Verkehr ziehen, sodass kaum noch krankhafte Proteine entstehen.

Methode könnte bei Alzheimer oder Parkinson helfen

Bei Valeria sollen die überaktiven Kanäle in ihren Nervenzellen nun mithilfe von Oligonukleotiden lahmgelegt werden. Eine spezialisierte Firma hat bereits 60 verschiedene solche Moleküle hergestellt. Die Substanzen sollen in Laborversuchen mit Valerias Zellen den Mechanismus unterdrücken, mit dem die krankhaften Proteine entstehen.

Die ein oder zwei Oligonukleotide, denen das am besten gelingt, werden dann in Mäusen getestet und danach sehr rein hergestellt. Schliesslich wird die Substanz in das Rückenmark von Valeria gespritzt. So sollen die Oligonukleotide in Valerias Gehirn dafür sorgen, dass die Nervenzellen normal miteinander kommunizieren. Mit dieser Methode sind auch andere Forscher dabei, Gene auszuschalten, die an Gehirnkrankheiten wie Alzheimer, Parkinson oder Huntington beteiligt sind. Künftig könnten Valerias Oligonukleotide vielleicht auch anderen Kindern mit diesem sehr seltenen Gendefekt nützen.

Erstellt: 20.05.2019, 14:14 Uhr

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