Novartis will 4 Millionen für eine einzige Behandlung

Ein gesundes Gen könnte ihn heilen: Bub mit spinaler Muskelatrophie. Bild: Biogen GmbH

Es ist eine der schlimmsten Erbkrankheiten, die spinale Muskelatrophie. Kinder, die mit der schwersten Form des Typs 1 geboren werden, können weder sitzen noch den Kopf halten noch sich drehen. Sie haben Mühe zu atmen, zu schlucken und zu husten. Fast alle Kinder sterben vor ihrem zweiten Geburtstag.

Mit einer neuen Therapie gibt der Schweizer Pharmakonzern Novartis betroffenen Kindern und Eltern jetzt Hoffnung auf Heilung. An einer Konferenz in London stellte das Basler Unternehmen eine Gentherapie namens AVXS-101 vor, die spektakuläre Erfolge erzielen soll. Novartis rechnet damit, die Therapie in der EU, den USA und in Japan schon Mitte 2019 anbieten zu können.

Den frühen Zulassungsantrag begründet Novartis mit bestechenden Resultaten einer ersten klinischen Studie mit betroffenen 15 Kindern. Nach zwei Jahren lebten noch alle. Elf von zwölf der mit einer höheren Dosis behandelten Kinder konnten sitzen, sich normal ernähren und sprechen. Neun konnten sich drehen – und zwei konnten sogar laufen.

Die Gentherapie heilt den Muskelschwund ursächlich

Die durchschlagende Wirkung von AVXS-101 hat ihren Preis – es handelt sich um die teuerste Behandlung überhaupt: Die Novartis-Verantwortlichen bezifferten den Wert einer einmaligen Infusion auf vier bis fünf Millionen US-Dollar – das sind praktisch ebenso viele Schweizer Franken. Die Therapie kann ambulant durchgeführt werden. Und eine einzige Infusion reicht aus, um die gewünschte Wirkung zu erzielen.

Die spinale Muskelatrophie ist eine Form von Muskelschwund. Weil die Nervenzellen im Rückenmark beschädigt sind, erhalten die Muskeln nur noch wenige oder gar keine Impulse mehr – sie schwinden. Grund für die Störung ist ein fehlerhaftes Eiweiss.

Mit der neuen Therapie schleusen die Ärzte ein gesundes Gen ein, das die Störung beheben kann, die Krankheit wird ursächlich geheilt. Etwa eines von 6000 bis 10'000 Neugeborenen ist von der schweren Form betroffen. In der Schweiz kommen jährlich acht bis zwölf Babys mit dieser Erbkrankheit zur Welt.

Um den exorbitanten Wert zu rechtfertigen, stellte Novartis einen Kosten-Nutzen-Vergleich mit anderen Medikamenten an. Gemäss Schätzungen von Novartis führt eine Therapie mit AVXS-101 im Schnitt für die Kinder zu 13 gewonnenen Lebensjahren mit guter Gesundheit. Andere Medikamente sind laut Novartis in einem 10-Jahres-Vergleich bei ähnlichem Nutzen teurer.

«Vier Millionen Dollar sind ein bedeutsamer Geldbetrag, aber wir glauben, dass das Kosten-Nutzen-Verhältnis gewahrt ist», sagte ­David Lennon, Chef des Pharmakonzerns Avexis, vor Investoren. Novartis hatte das Unternehmen kürzlich für umgerechnet fast neun Milliarden Schweizer Franken gekauft – um sich die Rechte an der neuen Gentherapie zu sichern.

In der Schweiz gibt es keine Preisgrenze für Medikamente

Wann die Therapie in der Schweiz angeboten wird, ist offen. «Zu den Plänen für die Schweiz können wir uns zurzeit noch nicht äussern», sagt ein Novartis-Sprecher. Es ist aber davon auszugehen, dass die Zulassung bald auch für die Schweiz beantragt wird.

Die neue Millionen-Therapie wird eine Debatte befeuern, die seit Jahren immer wieder aufflammt. Wie viel dürfen ein Medikament oder eine Therapie kosten? Und welchen monetären Wert hat ein Menschenleben?

Das Bundesgericht kam 2011 zum Schluss, dass die Obergrenze bei 100'000 Franken pro zusätzliches Lebensjahr liegt. Dies deckt sich mit den Resultaten der Nationalfonds-Studie «Lebensende»: Im Durchschnitt sind Schweizer bereit, für ein gewonnenes Lebensjahr eines Patienten mit einer Krebsdiagnose 100'000 Franken zu zahlen.

Diese Werte stellt Novartis nun auf den Kopf. CEO Vasant Narasimhan versprach aber: «Wir werden einen Weg finden, um diese Medizin allgemein zugänglich zu machen.» In der Schweiz gibt es für Medikamente und Therapien keine Preisobergrenze. «Es wäre theoretisch möglich, dass ein Medikament vier Millionen Franken kostet», sagt ein Sprecher des Bundesamts für Gesundheit.

Erstellt: 10.11.2018, 23:06 Uhr