Novartis will 4 Millionen für eine einzige Behandlung
Eine neue Gentherapie heilt Kinder mit einer sonst tödlich verlaufenden Krankheit – dafür benötigt es nur eine Infusion. Deren Preis befeuert eine Debatte.
Ein gesundes Gen könnte ihn heilen: Bub mit spinaler Muskelatrophie. Bild: Biogen GmbH
Es ist eine der schlimmsten Erbkrankheiten, die spinale Muskelatrophie. Kinder, die mit der schwersten Form des Typs 1 geboren werden, können weder sitzen noch den Kopf halten noch sich drehen. Sie haben Mühe zu atmen, zu schlucken und zu husten. Fast alle Kinder sterben vor ihrem zweiten Geburtstag.
