Das Millionen-Dollar-Baby

Michael ist eineinhalb Jahre alt und leidet an einer seltenen Krankheit. Seine mögliche Rettung ist das teuerste Medikament der Welt. Besuch bei der Familie Mantel.

Michael ist das erste Kind in Deutschland, dem das Medikament Zolgensma gespritzt wurde. Foto: Instagram/musclesformichael

Michael ist das erste Kind in Deutschland, dem das Medikament Zolgensma gespritzt wurde. Foto: Instagram/musclesformichael

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Michael hat geschlafen, jetzt sitzt er auf dem Schoss der Mutter, er schaut noch ein bisschen verträumt. Aber er sitzt. «Ich stütze ihn nicht», ruft seine Mutter begeistert. Als mache ihr Sohn gerade einen Handstand.

Marina Mantel ist Mitte 40, vor 25 Jahren kam sie aus Kasachstan nach Deutschland. Sie arbeitet als Krankenschwester und weiss natürlich, dass Mädchen mit sechs, sieben Monaten allein sitzen, Jungs meist etwas später. Michael ist eineinhalb Jahre alt, er sitzt erst seit wenigen Wochen.

«Wundermittel»

Trotzdem gingen die Fernsehteams ein und aus in dem Reihenhaus in Ludwigsburg, nördlich von Stuttgart. Hunderttausende verfolgten Michaels Schicksal in den sozialen Medien.

Er leidet an einer seltenen Erbkrankheit, der Spinalen Muskelatrophie (SMA), die jedes Jahr etwa 50 Neugeborene in Deutschland trifft: Ein Gendefekt lässt die Nerven verkümmern, die Impulse zu den Muskeln senden. Unbehandelt sterben 90 Prozent der Kinder vor dem zweiten Geburtstag. Ihre Muskeln bilden sich zurück, das Atmen fällt ihnen schwerer, irgendwann ersticken sie.

Seit einigen Monaten gibt es ein Medikament, das verspricht, den Defekt zu reparieren: Zolgensma. Michael ist das erste Kind in Deutschland, dem es gespritzt wurde. Von einem «Wundermittel» ist die Rede, auch wenn einige Mediziner genau daran zweifeln.


So funktioniert die 2-Millionen-Dollar-Therapie Noch sind die Behandlungen mit neuartigen Gentherapien extrem teuer. Für Schwerkranke können sie aber die letzte Hoffnung sein.


Zolgensma ist das teuerste Medikament der Welt, es kostet zwei Millionen Euro. Dafür bekam Michael eine einzige Spritze mit 41,3 Millilitern durchsichtiger Flüssigkeit. Michaels Eltern haben ein Bild von der Spritze ins Internet gestellt. Bezahlt hat die Krankenkasse. Und genau da fingen die Diskussionen an. Inzwischen ist die Aufregung ein wenig abgeflaut, zwei weitere Kinder in Deutschland wurden mit Zolgensma behandelt. Was bleibt, sind Rechnungen.

Die gesetzlichen Krankenversicherungen gaben 2018 im Durchschnitt etwa 530 Euro für Arzneimittel für einen Menschen aus. Dagegen stehen zwei Millionen Euro für eine Spritze für einen Patienten.

Der kleine Michael schläft nach der Behandlung neben der Spritze. (24. September 2019) Foto: Instagram/musclesformichael

Hält unser Gesundheitssystem so einen Preis aus? Gibt es einen Punkt, an dem die Solidarität der Solidargemeinschaft endet? Wenn ja, wer entscheidet das? Mit welchem Recht kann die Gemeinschaft einem kranken Jungen ein Medikament verweigern, das womöglich sein Leben rettet?

Das Problem ist doch: Entweder kommt das System unter die Räder. Oder die Menschlichkeit.

Normalerweise beschäftigt sich der Gesundheitsminister mit solchen Fragen, seine Mitarbeiter, die Chefs der Krankenkassen, Ärztevertreter, Pharmavorstände. Man setzt sich zusammen, verhandelt in kleiner Runde, am Ende steht ein Kompromiss. Aber in diesem Fall bekamen es die Entscheider mit einer Gruppe zu tun, die ihre Routinen durchkreuzt: mit den Familien der betroffenen Kinder.

Mit sechs Wochen kam die Diagnose

Marina Mantel sitzt im Wohnzimmer auf einem Hocker, neben Michaels Klappbett. Darüber baumelt ein Mobile, auf dem Boden liegen zwei grosse hellblaue Hüpfbälle. Vier Kinder haben sie und ihr Mann, die beiden älteren sind mit der Schule fertig, die kleine Tochter geht in die erste Klasse, Michael kam im August 2018 zur Welt.

Es war eine normale Schwangerschaft, ohne Komplikationen, sagt die Mutter. Als Michael sechs Wochen alt ist, bewegt er sich auf einmal nicht mehr, «liegt matt auf dem Rücken». Es ist kein Infekt, er hat weder Schnupfen noch Husten. Der Arzt schickt sie ins Krankenhaus. Zwei Tage später kommt die Diagnose: SMA.

Sofort beginnt die Behandlung. Bis 2017 sind die meisten Kinder mit SMA ohne Behandlung gestorben, dann kam Spinraza auf den Markt. Die Therapie ist heftig. Die Kinder bekommen eine Narkose, das Medikament wird ihnen ins Rückenmark gespritzt. Wenn Michael aufwacht, fehlt ihm jedes Mal die Orientierung, sagt die Mutter. Er schreit, sein Gesicht ist rot. Insgesamt sechs Mal wird er gespritzt. Das Mittel lindert die Symptome, Michael kann Arme und Beine wieder bewegen. Über Rumpf und Kopf aber hat er weiterhin keine Kontrolle. Trotz Spinraza verschlechtert sich seine Atmung. Das habe sie auch von Ärzten gehört, sagt Marina Mantel, die Wirkung des Mittels sei begrenzt.

Trotz Behandlung geht es Michael schlecht

In der Küche steht ein Inhaliergerät, ein kleiner bunter Kasten mit angehängtem Schlauch und Maske, der Michael das Atmen erleichtert. Im Elternschlafzimmer zwei weitere Apparate: Sie saugen den Schleim aus den Atemwegen, den Michael nicht abhusten kann, weil seine Muskulatur zu schwach ist. An einem hängt ein Schlauch mit Katheter, mit dem die Mutter in Michaels Mund und Rachen fährt. Das Gerät gibt ein tiefes Brummen von sich. Wenn Michael nachts mit einem Hustenanfall aufwacht, was regelmässig vorkommt, schlafen auch die Eltern nicht mehr.

Trotz aller Hilfsmittel röchelt Michael immer schwerer. Nach einigen Monaten setzt die Mutter eine Patientenverfügung auf. Michael soll nicht künstlich beatmet werden. «Ich wusste, dass es SMA-Kinder gibt, die beatmet werden», sagt sie. «Aber mein Mann und ich haben gesagt: Wenn er atmen kann, dann lebt er, und wir kämpfen für ihn. Wenn nicht, dann müssen wir ihn gehen lassen.»

Hoffnung machen ihr damals Berichte im Internet über dieses neue Medikament, Zolgensma. Es klingt nach einer revolutionären Therapie. Das defekte Gen wird durch ein funktionsfähiges ersetzt. Marina Mantel liest von einer Studie, die besagt, dass die meisten Kinder, die mit dem Mittel behandelt wurden, anschliessend sitzen konnten. Und dass alle Kinder der Studie auch zwei Jahre nach der Behandlung noch am Leben waren. Zwei Jahre Leben.

Aber das Medikament ist noch nicht auf dem Markt. Also wendet sich die Mutter an den Hersteller, den Schweizer Pharmakonzern Novartis. Sie versucht, ihr krankes Kind in einer Teststudie unterzubringen. Michael wird abgelehnt, weil er bereits mit Spinraza behandelt wurde. Ende Mai wird Zolgensma in den USA zugelassen. Das Mittel sei «ein historischer Fortschritt bei der Behandlung von SMA», sagt Novartis-Chef Vas Narasimhan in einer Mitteilung.

Zwei Millionen Euro für eine Spritze. Das Geld hatten sie nicht, also sammelten sie Spenden

Sofort nimmt Marina Mantel Kontakt zu den Muskelzentren in den Universitätskliniken auf: Freiburg, Essen, Heidelberg, München. Sie fragt, ob Michael nun die Zolgensma-Spritze bekommen könne. Nur Absagen. Das Mittel sei in Europa nicht zugelassen, heisst es. «Als ob ich das nicht gewusst hätte», sagt Marina Mantel. Sie fragt ihre Eltern um Rat, die Schwester, den Schwager. Alle sind sich einig, sie wollen die zwei Millionen Euro für das Medikament auftreiben, damit Michael in den USA behandelt werden kann.

Was keiner von ihnen versteht: Warum Zolgensma so teuer ist.

Novartis reagiert zurückhaltend. Erklärungen gibt es nur in Hintergrundgesprächen und einem Statement der Presseabteilung. Der Preis «spiegelt sowohl den Wert wider, den diese Behandlung für Patienten, Pflegekräfte und das Gesundheitssystem hat, als auch die sehr geringe Anzahl der Patienten». Es sei «beispielsweise zu erwarten, dass die einmalig anzuwendende Gen-Ersatztherapie, verglichen mit der bisher zur Verfügung stehenden lebenslangen Behandlung und Versorgung von SMA-Patienten, Kosteneinsparungen für das Gesundheitssystem realisiert».

Das teuerste Medikament der Welt soll das Gesundheitssystem entlasten?

Die Rechnung der Hersteller funktioniert so: Die Einzeldosis Spinraza kostet knapp 100'000 Euro, das Mittel muss mehrmals pro Jahr gespritzt werden, nach etwa sechs Jahren wäre das einmalig gespritzte Zolgensma günstiger. Das stimmt aber nur, wenn das Mittel so lange wirkt.

Auf wiederholte Nachfrage ist eine Managerin von Novartis doch bereit, mehr über die Preisgestaltung bei Zolgensma zu sagen. Die Herstellung des Medikaments sei «ein komplett neues Verfahren», das «viele Schritte» erfordere, «die zum Teil manuell durchgeführt werden». Der Prozess dauere bis zu 30 Tage, das Mittel werde für jedes Kind individuell dosiert und hergestellt. Vorangegangen seien Jahre intensiver Forschung, auch das fliesse in die Preisbildung mit ein. «Wir bedürfen schon auch der Möglichkeit, ein wirtschaftliches Interesse zum Ausdruck bringen zu können», sagt die Novartis-Managerin am Telefon. «Sonst können wir nicht neun Milliarden pro Jahr in die Forschung investieren.»

Seltene Krankheiten sind ein lukratives Geschäftsfeld

Wie gross dieses wirtschaftliche Interesse ist, führt sie nicht weiter aus. Aber wenige Tage nach dem Gespräch sendet 3sat einen Film über ein anderes Medikament des Schweizer Konzerns, das Krebsmittel Kymriah. Die einmalig verabreichte Dosis kostet in Deutschland 275'000 Euro. Entwickelt wurde das Mittel vor 15 Jahren an einer US-Universität; der damals federführende Forscher sagt im Film, er könne es für 55'000 Dollar herstellen.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur prüft Zolgensma noch, mit einer Zulassung in Deutschland ist wohl erst im Frühjahr 2020 zu rechnen. SMA wird in Fachkreisen als seltene Krankheit bezeichnet, damit begründet Novartis unter anderem den hohen Preis für das Medikament. Nur wenige Patienten kommen für die Behandlung infrage. Das Problem ist aber, dass es etwa 8000 seltene Krankheiten gibt. Es ist ein lukratives Geschäftsfeld für die Pharmabranche. Wie die New York Times berichtete, wurden 2018 für den US-Markt 59 neue Medikamente zugelassen, 34 davon zur Behandlung seltener Krankheiten.

Die Politik will Unternehmen dazu motivieren, nicht nur Produkte für den Massenmarkt zu entwickeln, sondern auch für die jahrzehntelang vernachlässigten Patienten mit seltenen Krankheiten. In den USA und Europa wurden Gesetze verabschiedet, die Steuererleichterungen versprechen und Herstellern, die als erste ein neues Medikament für eine seltene Krankheit entwickeln, über mehrere Jahre Marktexklusivität garantieren. In der Zeit wird kein Konkurrenzmittel zugelassen. Deshalb könnten Firmen mehr oder weniger verlangen, was sie wollen, schreibt die NYT.

Spendenkampagne auf Instagram

Für Marina Mantel geht es um ihr Kind. Sie muss sich überlegen, wie sie die Behandlung mit dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikament Zolgensma finanzieren soll. Ihre Familie beschliesst, eine Spendenkampagne zu starten. Der Aufruf läuft über das Internet, das ist am billigsten. Am 12. August 2019 geht die Seite online. Sie heisst «Muscles for Michael». Zur gleichen Zeit starten in anderen europäischen Ländern ähnliche Aktionen. Russland sammelt für Katharina, Belgien für Pia, Slowenien für Kris, Ungarn für Levente, Portugal für Matilde. Marina Mantel kann die Namen der Kinder aufzählen, als wären es ihre eigenen.

Es ist noch gar nicht klar, ob das Medikament wirklich hält, was sich die Familie davon erhofft.

Nach einer Woche hat die Familie von Michael 50'000 Euro auf dem Konto, und sie hat zwei Dinge gelernt. Erstens: Instagram eignet sich am besten für die Kampagne. Auf Facebook wird viel geschimpft, aber kaum geholfen. Mehrere Mütter mit SMA-Kindern kritisieren die Eltern, weil sie Michael nicht beatmen lassen wollen. Andere werfen ihnen vor, mit der Aktion die ganze Aufmerksamkeit für SMA auf sich zu ziehen. Zweitens: Es braucht bewegte Bilder, um Menschen zum Spenden zu motivieren. Als sie einen Film von Michael auf die Seite stellen, wie er beim Atmen hustet, wie er nicht ohne Hilfe sitzen kann, unterlegt von düsterer Klaviermusik, geht es los.

Sportvereine richten Benefizspiele für Michael aus, Restaurants überweisen ihre Wochenend-Einnahmen, Schauspieler ihre Gagen. Ein Mann fährt sein altes Auto zu Michaels Familie, damit sie es verkaufen kann. Die Influencerin Bonnie Strange leitet den Spendenruf an ihre Follower weiter, auch die Fussballer Holger Badstuber, Gerald Asamoah, Kevin Kurányi und Max Eberl, Manager von Borussia Mönchengladbach. Als auch Til Schweiger für die Aktion wirbt, geht die Internetseite für zwei Stunden in die Knie.

Nach drei Wochen sind 1,3 Millionen Euro auf dem Spendenkonto.

Immer öfter wird über Michael und andere Kinder berichtet, die auf die «rettende Spritze» hoffen. Am 13. November 2019 schreiben Krankenkassen, Universitätskliniken und der Gemeinsame Bundesausschuss an Gesundheitsminister Jens Spahn. Es könne nicht hingenommen werden, dass «über eine beispiellose Medienkampagne erheblicher Druck auf Krankenkassen und Ärzte entfaltet wird, das nicht zugelassene Medikament zu Lasten der Versicherungsnehmer vorab einzusetzen».

Denn es gibt eine Frage, die noch gar nicht geklärt ist. Hält Zolgensma, was sich die Familien davon erhoffen?

Wolfgang Müller-Felber leitet die Ambulanz für neuromuskuläre Krankheiten am Haunerschen Kinderspital München. Er behandelt seit Jahren SMA-Kinder, und er warnt vor zu hohen Erwartungen. Bis jetzt habe keine Studie gezeigt, dass Zolgensma dem zugelassenen Spinraza auf Dauer überlegen sei. Die klinische Studie, mit der auch Novartis wirbt, umfasste nur 15 Kinder, und die hätten noch gar keine Symptome entwickelt, sagt Müller-Felber.

Dass Kleinkinder in diesem Stadium gut auf eine Therapie ansprechen, überrascht ihn nicht. 2018 war er an einem Pilotprojekt in Bayern beteiligt, damals wurden 300'000 Neugeborene auf SMA untersucht. Bei 40 von ihnen fand sich der fatale Gendefekt. «Wir haben sie früh mit Spinraza behandelt, sie entwickeln sich super», sagt Müller-Felber. Und auch das sagt er: «Wir wissen wenig über die Nebenwirkungen des neuen Medikaments. Und nichts darüber, ob es wirklich dauerhaft hilft.»

Es war die US-Zulassungsbehörde FDA, die in den Neunzigerjahren Schnellverfahren einführte, damit Patienten dringend benötigte Medikamente früher bekommen. Das war eigentlich für Ausnahmefälle gedacht, aber in den vergangenen fünf Jahren drückten die Hersteller mehr als die Hälfte aller neuen Mittel auf diese Weise in den US-Markt. Die Prüfauflagen sind weniger streng, Studien können nach der Zulassung eingereicht werden. Einige Medikamente kamen so auf den Markt und verschwanden schnell wieder, weil sich herausstellte: kein zusätzlicher Nutzen. Ein Teil des Kostenrisikos bei der Entwicklung neuer Medikamente wurde so auf die Allgemeinheit übertragen.

Es gäbe ein bewährtes System für die Preisbildung, heisst es. Aber gibt es das wirklich?

Auch in Deutschland existieren Klauseln, die den Zulassungsprozess aushebeln: Ein Paragraf im Sozialgesetzbuch etwa besagt, auch ein nicht zugelassenes Mittel könne eingeführt werden, wenn es einem Patienten helfen könnte, dessen Leben auf dem Spiel steht.

Johannes Kaiser kennt den Passus, er ist Fachanwalt für Sozialrecht im Sauerland. Als er von Michaels Fall liest, bietet er der Familie seine Hilfe an. Mit Einverständnis der Mutter setzt er sich mit der zuständigen Krankenkasse in Verbindung. Etwa eine Woche später hat er die Zusage, dass die Kosten übernommen werden. «Dass es so flutscht, hätte ich nicht gedacht.» Er vertritt jetzt mehrere Familien mit SMA-Kindern, die das Zwei-Millionen-Euro-Mittel wollen. Im Moment sträuben sich aber viele Ärzte und Kliniken gegen die Behandlung: Wenn etwas schiefläuft, müssten sie womöglich haften.

Marina Mantel versteht diese Haltung nicht. Sie wisse von vielen verzweifelten Familien, die gern die Verantwortung für die Behandlung übernehmen würden. «Die Ärzte sind doch dafür da zu helfen.»

Zumindest dieser Konflikt erledigt sich, sobald die Europäische Arzneimittel-Agentur das Mittel für Europa zugelassen hat. Die Frage ist dann allerdings, zu welchem Preis Zolgensma gehandelt wird. Ein Sprecher des Gesundheitsministeriums sagt, dass es in Deutschland ein «bewährtes System» zur Preisbildung neuer Arzneimittel gebe, nach der Zulassung werde der Nutzen des Medikaments bewertet und mit verfügbaren Mitteln verglichen. Bringt es eine Verbesserung, fliesst das in den Preis ein, den Krankenkassen und Hersteller nach einem Jahr aushandeln.

Spenden sollen der Forschung zugute kommen

Es ist möglich, dass Zolgensma auch in Deutschland bis zu zwei Millionen Euro kosten wird. Etwa wenn sich herausstellt, dass es besser wirkt als Spinraza. Das «bewährte System» konnte schon in der Vergangenheit nicht verhindern, dass teure Medikamente auf den Markt kamen. Es gibt in Deutschland Dutzende Krebstherapien, die jährlich 100'000 Euro und mehr pro Patient kosten. Strensiq zum Beispiel, ein Mittel gegen eine seltene Knochenkrankheit, da liegen die jährlichen Kosten bei bis zu 4,8 Millionen Euro. Das Medikament muss über viele Jahre eingenommen werden. Die Einmalspritze Zolgensma ist da im Vergleich fast schon günstig.

Marina Mantel hofft, dass alle Kinder, die das Mittel brauchen, es auch bekommen. Ihnen und der Erforschung von SMA will sie die 1,3 Millionen Euro Spenden für Michael zukommen lassen, sagt sie und schaut ihren Sohn an. Zwei Tage nach der Infusion in der Uniklinik Heidelberg stieg bei ihm die Sauerstoffsättigung im Blut von 87 auf 100 Prozent. Er hustet kaum noch und kann aufrecht sitzen, bis zu 40 Minuten. Vor der Therapie sackte er nach Sekunden zusammen. Alles Fortschritte, die für eine Mutter unbezahlbar sind.


Ein Medikament nur für Mila Mila ist der erste Mensch der Welt, der mit einem Medikament behandelt wird, das Forscher eigens für das Mädchen hergestellt haben: Milasen.


Erstellt: 24.01.2020, 11:33 Uhr

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