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So funktioniert die 2-Millionen-Dollar-Therapie

Noch sind die Behandlungen mit neuartigen Gentherapien extrem teuer. Für Schwerkranke können sie aber die letzte Hoffnung sein.

Potente Helfer bei der Gentherapie: Adeno-assoziierte Viren. Foto: SPL, Keystone
Potente Helfer bei der Gentherapie: Adeno-assoziierte Viren. Foto: SPL, Keystone

Kürzlich hat Novartis in den USA die Zulassung für eine Gentherapie mit Namen Zolgensma erhalten. Die Behandlung wird wegen des Preises – über zwei Millionen Dollar für die einmalige Anwendung – heftig diskutiert. Zolgensma soll Kindern unter zwei Jahren mit einem seltenen Gendefekt helfen, der Spinalen Muskelatrophie (SMA). Bei der schwersten Form der Krankheit verkümmern die Muskeln. Die Kinder können sich nicht bewegen, nicht atmen und sterben innerhalb der ersten zwei Lebensjahre.

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